90% des essais cliniques échouent. Cette statistique est tellement répandue dans notre industrie qu'elle ne surprend plus personne, mais nous pensons qu'elle devrait. Franchement, nous trouvons cette statistique à la fois inacceptable et inutile.
Soyons clairs : le chemin vers la « druggabilité » ne sera jamais complètement exempt de risques. Cependant, en tant que CDMO d'élite spécialisé exclusivement dans le développement de formulations et la fabrication de matériel clinique de formes pharmaceutiques orales solide (OSD), nous savons que bon nombre de ces échecs sont entièrement évitables grâce à une solide approche scientifique. Dans ce blog, nous explorons brièvement quelques idées fausses et habitudes courantes qui contribuent aux échecs, ainsi que la manière dont un développeur de médicaments avisé peut les éviter.
Nous collaborons fréquemment avec de grandes entreprises pharmaceutiques lorsqu'elles envisagent des acquisitions ou des collaborations avec des Biotechs pour des médicaments proches de la commercialisation. Ce qu'elles nous disent — encore et encore — est choquant :
98 % des biotechs n'ont pas une bonne compréhension du processus de développement de la formulation de médicaments et ne prennent pas les bonnes décisions.
Trop de dirigeants de biotechs, pourtant extrêmement brillants et bien formés, supposent qu'une unité de dosage n'est guère plus que son principe actif (API) et que les excipients, le conditionnement et les processus de fabrication sont relativement peu importants. Pour être juste, ces suppositions se retrouvent également chez des professionnels expérimentés tels que les pharmaciens, les chimistes médicaux et les médecins.
Se concentrer exclusivement sur les API peut poser des défis pour les entreprises biotechnologiques lorsqu'elles passent de la phase de formulation à la fabrication de matériels cliniques de phase II. Cette phase est critique, car c'est souvent à cette étape que les grandes entreprises pharmaceutiques commencent à s'intéresser à un médicament, et des enjeux financiers considérables sont en jeu quant au succès ou à l'échec des accords potentiels de transactions.
La conception spécifique et l'étendue des études de stabilité et des études de dégradation forcée varieront en fonction de la structure chimique du principe actif (API), du type de médicament, et des exigences de stockage propres à chaque produit, rendant ainsi très difficile pour les agences réglementaires de fournir des directives spécifiques pour chaque médicament.
Malheureusement, aucun de ces processus ne doit être effectué de manière superficielle, car ils jouent un rôle crucial en fournissant aux formulateurs et aux fabricants les informations nécessaires sur les processus et les ingrédients supplémentaires requis pour augmenter les chances de succès d'un projet. C'est précisément dans ce domaine que l'expertise d'un spécialiste — ou son absence — peut faire la différence entre le succès ou l'échec d'une nouvelle thérapie.
La plupart des blogs de ce type insistent souvent sur les défis que certaines propriétés des APIs peuvent poser à la formulation. Cependant, avec les progrès de la science pharmaceutique, bon nombre de ces caractéristiques ne sont plus des "obstacles". Aujourd'hui, seulement 10 à 15 % des échecs dans le développement de médicaments peuvent être attribués à des propriétés sous-optimales des APIs. Ces caractéristiques sont désormais des facteurs supplémentaires que les scientifiques doivent prendre en compte lorsqu'ils recommandent un plan de développement. Réaliser une évaluation de la "druggabilité" de l'API en cours de développement est maintenant une étape essentielle dans ce processus.
Par exemple, si vous réalisez une étude en double aveugle, votre placebo doit non seulement correspondre visuellement au médicament investigué, mais également en termes de goût, de sensation en bouche et de tout effet détectable ressenti par le patient. L'objectif est que ni le personnel médical ni les patients ne puissent distinguer le placebo du médicament de l'étude pendant le traitement.
Malheureusement, certains développeurs de médicaments investissent un temps et des ressources considérables dans des essais cliniques qui peuvent finalement échouer en raison de l'oubli d'un petit mais très important détail.
S'il y a un aspect de notre industrie que nous pourrions améliorer, ce serait la promotion d'une compréhension plus large du rôle d'un CDMO dans le processus de développement de médicaments et de la valeur significative qu'il peut apporter. Cependant, l'étendue de cette valeur dépend finalement des capacités du CDMO lui-même.
Aucun CDMO n'annoncera qu'il est peu fiable, fréquemment en retard et incapable de tenir ses promesses. Cependant, de telles entreprises existent, et si vous choisissez systématiquement l'option la moins coûteuse, il est probable que vous ayez travaillé avec certaines d'entre elles.
Nous sommes fiers de la réputation que nous avons construite au cours de nos 20 années d'expérience parmi les auditeurs pharmaceutiques. Avec plus de 800 études réussies, nous sommes reconnus pour tenir nos engagements et fournir une documentation et des produits de haute qualité. Lorsque les scientifiques des grandes entreprises pharmaceutiques examinent notre travail, ils savent qu'il est fiable et digne de confiance. Cette réputation est certainement avantageuse pour nous, mais elle l'est encore plus pour nos clients, qui cherchent finalement à obtenir un solide retour sur leur investissement.
En tant que CDMO spécialisé dans les produits pharmaceutiques de forme orales solides (OSD), de la pré-formulation à la fabrication de matériel clinique, nous reconnaissons que nous sommes un acteur de niche dans une industrie vaste. Cependant, c'est un choix délibéré. Notre structure allégée nous permet de nous adapter rapidement et garantit que chaque client bénéficie de l'attention entière de notre équipe de premier plan, car nous n'avons tout simplement pas d'équipe de second plan. En mettant à profit notre expertise hautement spécialisée, nous augmentons les chances de succès du développement de médicaments OSD, en commençant par la pré-formulation et l'évaluation de la "druggabilité".
Des choix de formulation et de fabrication de matériel clinique de mauvaise qualité compromettent souvent les projets avant même qu'ils ne commencent. Nous sommes déterminés à changer cela.
Si vous avez une API que vous pensez avoir un potentiel en tant que projet OSD, nous sommes heureux de fournir une évaluation complète de la "druggabilité" — comprenant une caractérisation complète de l'API pour comprendre ses propriétés chimiques et physiques. Pour commencer, nous nécessitons une entente de confidentialité (NDA), une petite quantité de votre API, et une compréhension claire de votre application thérapeutique, du profil des patients ciblés, et du schéma posologique. Le rapport d'évaluation de la "druggabilité" comprendra des données détaillées, telles qu'un plan de développement de formulation complet, une estimation du budget, et les délais en fonction du niveau de risque que vous êtes prêt à prendre pour accélérer votre programme. Que vous choisissiez ou non de réaliser le plan de développement de formulation avec nous, vous disposerez d'une évaluation claire des ressources nécessaires pour optimiser le potentiel de commercialisation de votre API et améliorer finalement les résultats pour les patients.
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